劉昌孝院士：2016中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展預測

推進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)供給側改革

 

　　“十二五”期間，中央財政計劃投資100億元用于新藥創(chuàng)制，企業(yè)投入300億元，總計高達400億元。其創(chuàng)新成就有四個特點，一是重視生物技術藥物、抗感染、心血管、消化系統(tǒng)和抗腫瘤新藥研發(fā);二是由于原創(chuàng)水平低，獲批新藥預期在近期很難帶來巨大效益，特別是很熱的替尼類藥物，更難抵御國外同類、同靶點藥物市場;三是研發(fā)的高風險、高投入的基本特性已逐漸被人們所接受;四是民營企業(yè)創(chuàng)新主體明顯，而國企并未成為創(chuàng)新主體。

 

　　2015年整個行業(yè)增速放緩，2016年預期產(chǎn)值和效益水平水難以有上行空間。需特別重視五點：

 

　　一是血液制品除原料資源有限外，還受其在重癥醫(yī)療中的重要性、不可替代性和監(jiān)管嚴格性的影響，今年依然嚴重供不應求。

 

　　二是生物制藥仍處于發(fā)展初期，技術壁壘高，其仿制藥研發(fā)在質量、安全、療效及監(jiān)管的門檻遠高于化學仿制藥。

 

　　三是化學藥轉型壓力大，收入和利潤總額出現(xiàn)增速下滑，預計今年還會降低。在供給側改革的大環(huán)境下，壓產(chǎn)能、壓成本、壓價格等問題亟須重視。由于質量一致性問題影響世界，特別是化學原料藥嚴重過剩、競爭更激烈，出口將不甚理想。因此，產(chǎn)業(yè)轉型升級要走國際化道路，將50%以上的過?；瘜W原料藥制造能力向全球市場消化。目前有75家藥企的100多個產(chǎn)品通過了美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)審查，這些帶頭走向世界的企業(yè)值得扶持。

 

　　四是藥物制劑發(fā)展是提高質量和效益的關鍵，從節(jié)能、減排、藥物資源利用角度，結合制劑發(fā)展前沿，采用多種靈活的合作機制，利用國內外的資源和優(yōu)勢是重點，發(fā)展高端創(chuàng)新制劑是上策。關注新型給藥系統(tǒng)的研發(fā)，發(fā)揮企業(yè)國家重點實驗室領引作用。針對研發(fā)理論、技術、輔料、工藝、設備等短板，加強藥用輔料的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，為生產(chǎn)緩—控釋、智能化制劑提供高端輔料。

 

　　五是理順藥品價格，推進創(chuàng)新發(fā)展。近30次藥品降價和醫(yī)改招標壓力，無法體現(xiàn)藥品的價值和市場調節(jié)的作用，成本上漲的結果使一批確有療效和安全的藥物成為“短缺藥物”，企業(yè)只能“停產(chǎn)”。一些基本藥物的片劑價格不到5分錢一片(如西咪替丁片、異煙肼片、二甲雙胍片、顛茄片等)，有的注射劑不到5角錢一支(如多巴胺、黃體酮、己烯雌酚等)，扭曲的價格也嚴重影響質量提高和臨床用藥需求和影響醫(yī)院用藥積極性。

 

　　惠民生穩(wěn)增長，促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展

 

　　“十一五”和“十二五”重大新藥創(chuàng)制科技重大專項實施以來，我國制藥產(chǎn)業(yè)的研發(fā)能力和研發(fā)隊伍和產(chǎn)業(yè)水平均得到迅速發(fā)展和提升。

 

　　根據(jù)國家食品藥品監(jiān)督管理總局(CFDA)的信息，2015年核查品種共1622個，除免于臨床試驗品種外，1429個自查核查品種中只有5個通過核查，企業(yè)撤回和不通過品種高達90%。如按中國創(chuàng)新藥物促進會的估算一品種研發(fā)費用1000萬元計算，其損失高達近百億元，更不說等了5~10年時間失去開發(fā)的機遇。

 

　　縱觀企業(yè)品種撤回的原因，一是新產(chǎn)品申辦者與研究者的問題;二是監(jiān)管政策和審評審批能力嚴重滯后，總局采取行動對臨床試驗數(shù)據(jù)進行核查，部分地方藥監(jiān)主管部門和臨床機構為了回避監(jiān)管不力和臨床責任強迫申報企業(yè)撤回品種，是導致此次大面積撤回的主要原因之一;三是臨床試驗機構要求撤回所占比例過高，臨床試驗存在不規(guī)范、數(shù)據(jù)不完整或不可溯源的情況，試驗管理不健全或受到歷史條件限制;四是現(xiàn)行GCP指南規(guī)定“臨床試驗終止后五年”的資料保存年限規(guī)定與我國藥品研發(fā)與審批速度緩慢現(xiàn)狀脫節(jié)。

 

　　今年，我國醫(yī)藥行業(yè)仍然面臨著質量標準體系建設和供給側改革的挑戰(zhàn)，需要從產(chǎn)業(yè)層面、監(jiān)管和政策等方面給予重視。CFDA在2015年出臺一系列措施以減輕積壓的近兩萬個品種，需要整體頂層設計，惠民生的政治責任、促發(fā)展的政策智慧、符合專業(yè)知識的科學監(jiān)管精神，有望處理好新藥審評和審批的遺留問題。

 

　　正如今年2月14日國務院常務會議所指出的，結合醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革，加快我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。特別是李克強總理所說“醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展首先是惠民生，其次才是穩(wěn)增長”。為達到監(jiān)管促創(chuàng)新，必須整頓和規(guī)范藥品臨床研究，提高我國醫(yī)藥臨床研究能力和挽回國際影響。積極穩(wěn)妥地處理好本次臨床數(shù)據(jù)核查的后續(xù)工作和優(yōu)先審評等政策調整，發(fā)揮現(xiàn)有研發(fā)成果的效益，對提高我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新水平也具有重要意義。

 

　　認清短板迎接挑戰(zhàn)

 

　　中國生物醫(yī)藥市場將成為僅次于美國的全球第二大生物醫(yī)藥市場，需利用醫(yī)藥政策鼓勵新藥研發(fā)、提高仿制門檻，增長國產(chǎn)藥應用信心和市場潛力。估計在10年創(chuàng)新發(fā)展的基礎上，今年起將迎來新藥上市的最佳期。在未來10年，更需要看清發(fā)展短板。

 

　　一是封閉式新藥研發(fā)模式耗費時間長、花費高、效率低，面對國際新藥研發(fā)的過程細化精準，實現(xiàn)企業(yè)合作，建立開放式的、高效的藥物創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境的創(chuàng)新理念值得深思。

 

　　二是以國際化的視野研發(fā)創(chuàng)新，提升我國整體國際市場全球化競爭力。建議開展?jié)M足臨床需求的研發(fā)，建立靶點—生物效應—臨床—觀察為中心的多途徑匹配程度理念，形成與世界主要藥廠競爭的關鍵優(yōu)勢，使中國新藥研發(fā)走在創(chuàng)新的前沿。

 

　　三是認清以“精準醫(yī)療”為目的的“個體化用藥”適應中國需求艱巨性。長期以來，進口藥物的研發(fā)思路都是以歐美人種為主要研究對象，其臨床評價指標與我國患者病情有別。由于遺傳、基因、地域、習慣等差異，便會導致西方市場上的抗癌藥物的研發(fā)技術不完全適應國內疾病譜。如西方人很少患胃癌、肝癌，但其在中國癌癥患者中占比較高，相應的藥品在國內的市場相當廣闊。因此，我國應順應研發(fā)新藥模式轉變，制定安全、合理、有效、經(jīng)濟的藥物治療方案，把握中國疾病譜的特點，針對中國的疾病譜專門開發(fā)新藥。

 

　　(作者系天津藥物研究院研究員、中國工程院院士)