直接或(huo)間接遭(zao)受遺傳異(yi)常、疾(ji)病、損傷或(huo)感(gan)染的(de)(de)(de)人(ren)往往會想出新(xin)(xin)(xin)方法來(lai)改(gai)善人(ren)類健(jian)康(kang)。看(kan)(kan)著(zhu)心愛的(de)(de)(de)人(ren)被疾(ji)病折磨，未(wei)來(lai)的(de)(de)(de)科學家和(he)商業人(ren)士發(fa)誓(shi)要找(zhao)到一(yi)(yi)種(zhong)方法來(lai)幫助他(ta)們(men)。從(cong)這些(xie)故事中，湯森(sen)路透旗下的(de)(de)(de)BioWord團隊了解到，幾乎每一(yi)(yi)天，這些(xie)新(xin)(xin)(xin)的(de)(de)(de)公司(si)(si)都在奮力尋找(zhao)資(zi)金來(lai)資(zi)助他(ta)們(men)創(chuang)新(xin)(xin)(xin)性藥物(wu)的(de)(de)(de)研發(fa)。從(cong)誕生到最終上(shang)市，BioWorld跟(gen)蹤(zong)這些(xie)公司(si)(si)，看(kan)(kan)著(zhu)這些(xie)新(xin)(xin)(xin)一(yi)(yi)代的(de)(de)(de)藥物(wu)從(cong)一(yi)(yi)個點子和(he)科學理論，經過許可交易、融資(zi)、臨(lin)床(chuang)試驗的(de)(de)(de)成功和(he)失敗(bai)、監管部門的(de)(de)(de)審(shen)批(pi)以及各種(zhong)各樣的(de)(de)(de)商業交易，最終走向(xiang)市場。

　　當前，大(da)型制藥公司正在尋找(zhao)機會以加強在研產品線。無論是(shi)競爭(zheng)對手還(huan)是(shi)投資(zi)者都密切關(guan)注(zhu)這(zhe)這(zhe)些新興公司，因(yin)為它們是(shi)新的一代。

　　在(zai)即將開(kai)幕的(de)湯森(sen)路透第(di)二(er)屆中國制藥(yao)(yao)行業大會中，湯森(sen)路透將與(yu)參會嘉(jia)賓(bin)首(shou)度分享2014年刊登(deng)在(zai)BioWorld上的(de)這(zhe)65家創新公司的(de)故事 (120頁英文(wen)報告)：他們(men)(men)正致力于研發對抗(kang)各種疾病(bing)的(de)藥(yao)(yao)物，從癌癥到罕見病(bing)。他們(men)(men)另辟(pi)蹊(xi)徑，研發獲得更(geng)有針對性的(de)藥(yao)(yao)物，科學運用前沿的(de)再生醫學藥(yao)(yao)物，或(huo)是更(geng)好的(de)傳遞機制，使得療效(xiao)更(geng)為顯著。

　　這(zhe)些公司(si)發展階(jie)段(duan)各不相同，有(you)的(de)已經有(you)新(xin)產品(pin)面(mian)市(shi)，有(you)的(de)仍(reng)處在研發階(jie)段(duan)，正在設法追趕競爭者，或者在匯(hui)集(ji)候選藥物(wu)，或是進一步證明治療模式的(de)有(you)效性。但是，它(ta)們都在向著(zhu)最終的(de)目(mu)標不懈前(qian)行。

　　其(qi)中(zhong)很(hen)多新公司(si)(si)正在開拓一(yi)個新天地(di)，它們中(zhong)的(de)一(yi)些(xie)由大公司(si)(si)分拆(chai)而來，而另(ling)一(yi)些(xie)則獲得了(le)政府的(de)支持。科(ke)學是(shi)(shi)獨一(yi)無二的(de)，一(yi)些(xie)商(shang)業(ye)(ye)模式(shi)可能只是(shi)(shi)實(shi)驗性的(de)，但(dan)是(shi)(shi)所有獲得資助(zhu)的(de)初創企業(ye)(ye)同(tong)樣(yang)正在設法去幫助(zhu)別人。無論是(shi)(shi)下面的(de)公司(si)(si)名字還是(shi)(shi)故事本(ben)身希望能帶給中(zhong)國企業(ye)(ye)一(yi)定的(de)借(jie)鑒(jian)與(yu)思考。

　　1.AAVLife獲得(de)1200萬美元的A輪投資(zi)，用于(yu)開發治療弗里德共濟失調的基因療法藥(yao)物

　　2.AgilisBiotherapeutics與Intrexon達成800億美(mei)元的(de)合作交易

　　3.資金在手(shou)，Alcobra專注(zhu)于開(kai)發兒(er)童(tong)多(duo)動癥藥物

　　4.Alizé制藥力圖通過豐富的產品線達成目標

　　5.Alphamab將CRO平臺(tai)轉化成藥物開(kai)發(fa)引(yin)擎(qing)

　　6.初創公司Amcure募(mu)集700萬美元用于(yu)開發靶向(xiang)于(yu)CD CD44v6的癌癥(zheng)藥

　　7.Amyndas旨在開發基于(yu)補(bu)體(ti)的抗炎藥物

　　8.Antriabio的基礎胰(yi)島素(su)之(zhi)夢已經開始付諸實施

　　9.Arcturus積極開發用于罕見病治療的LUNAR系(xi)列在研藥

　　10.AVTherapeutics積極開發(fa)下一(yi)代前列腺癌藥物

　　11.Berg制藥與細胞“對(dui)話”，開(kai)發新藥物

　　12.Carsgen獲得以中國(guo)資本領(ling)銜的A輪投資，以支持(chi)其CAR-T候選藥物的臨床試驗

　　13.Myos與Cloud合(he)作進入新(xin)的治療(liao)領域

　　14.Corbus計劃開展抗(kang)炎候選藥(yao)物的臨床試驗

　　15.初創公司Cour聘請(qing)前輝瑞研(yan)發負責人擔任董(dong)事(shi)長

　　16.CRISPR熱潮：基因編(bian)輯初創公司獲2500萬美元A輪融資

　　17.初創公司Curtana獲得760萬(wan)美元資(zi)金用于膠質母細胞瘤藥(yao)物的開發

　　18.Domainex實現從藥物(wu)發(fa)現到在研(yan)產(chan)品的飛躍

　　19.Exscientia與藥企達成首個(ge)應(ying)用于(yu)小分子化合物(wu)的大數據(ju)交易(yi)

　　20.Fibrotech啟動(dong)糖尿病(bing)腎(shen)病(bing)藥物研(yan)究(jiu)，并(bing)就可能(neng)的合作洽(qia)談中

　　21.Genmab就兔(tu)抗體藥物(wu)發現與(yu)Mab達成交易(yi)

　　22.Genoa積極開發吸入性吡非尼酮用于特發性肺纖維化的治療

　　23.Glionova獲得600萬美元的(de)A輪融資用于開發癌(ai)癥新藥

　　24.Imevax獲得1000萬美元的A輪融資用于開發幽門螺桿(gan)菌疫(yi)苗

　　25.Immunovaccine報告埃博(bo)拉疫苗在動物上(shang)獲得成功(gong)

　　26.諾華(hua)和Atlas聯(lian)手完(wan)成對CRISPR-Cas9公司Intellia 1500萬美元的A輪投資

　　27.初創公司獲得9200萬(wan)美元融資，計劃(hua)開展靶向于NF-κB通路的(de)癌癥藥(yao)物研(yan)究

　　28.Kindex積極(ji)開發基于啤酒花衍(yan)生(sheng)物(wu)葎草酮(tong)的糖尿病藥(yao)物(wu)，獲(huo)得500萬(wan)美元A輪(lun)融資(zi)

 　　29.不是(shi)小孩的把(ba)戲，Legochem的平(ping)臺(tai)可加(jia)速藥物發現(xian)

　　30.Longevity的(de)Hybridtide不僅僅是個肽類模仿藥物(me-too)

　　31.在溶酶體(ti)專家的領導下，LTI投入(ru)到帕金森病藥物的開發

　　32.Lumos積極尋求治療超級罕見病肌酸轉運缺陷病的藥(yao)物

　　33.只有18個(ge)月歷史(shi)的邁(mai)博斯生(sheng)物(Mabspace)力圖攻(gong)克慢(man)性(xing)腎病

　　34.英國Magnus獲(huo)得(de)2500萬美元融資，“真正理解疾(ji)病”

　　35.MountTam生物(wu)技(ji)術(shu)與Buck研究所合作(zuo)開發系統(tong)性紅斑狼(lang)瘡藥物(wu)

　　36.Nightstarx公司的(de)基因療法可能將幫助無脈絡(luo)膜(mo)癥患者恢復(fu)視力(li)

　　37.Novan試圖(tu)利用一氧化氮“調控(kong)”藥物

　　38.初創公司(si)Ocugen著眼(yan)與開發眼(yan)科(ke)藥(yao)物

　　39.兩名(ming)前Pharmasset高管加入(ru)乙(yi)肝藥開發(fa)初創公司Oncore

　　40.Osteoqc匯聚加拿大人才創建骨科(ke)藥開發新(xin)公司

　　41.A輪投資助力Otologic的聽力損傷治療(liao)藥(yao)進(jin)入臨床研究

　　42.Protelica用自(zi)己(ji)的方法開(kai)發(fa)下一(yi)代蛋白藥物(wu)

　　43.Prothelia與其(qi)他公司的合作推動了藥物開發進程

　　44.Rani計劃明年(nian)開(kai)展胰島素(su)傳遞膠(jiao)囊(nang)的(de)臨床試驗

　　45.“治(zhi)愈(yu)，而不是關懷(huai)”是日本Regimmune的口頭禪

　　46.Replicel在(zai)細胞療法臨床(chuang)試(shi)驗的(de)競爭中(zhong)領先

　　47.Reviral獲A輪(lun)融資(zi)，為呼吸道合胞(bao)病毒(du)候選(xuan)藥物進入(ru)臨床(chuang)試驗(yan)鋪平(ping)道路

　　48.Rigontec獲得1200萬美元用于(yu)開發基于(yu)RNA的免(mian)疫療法(fa)藥(yao)物

　　49.發(fa)現目標，初創(chuang)公司Scholar Rock專注生長因子

　　50.Scioderm為其(qi)罕見皮(pi)膚病突破性藥物尋求(qiu)快速審批

　　51.SerenusBiotherapeutics力圖進入未被開發的(de)非洲市場

　　52.Jassen實(shi)驗(yan)室孵化的SiteoneTherapeutics積極開發急性(xing)和慢性(xing)鎮痛藥物(wu)

　　53.Sotio在癌癥免疫(yi)治療(liao)上取(qu)得突破性進展(zhan)

　　54.Spero的(de)秘訣(jue)：羅氏(shi)和(he)新的(de)抗菌(jun)機理(li)

　　55.Synaffix結束A輪融資，用于支持(chi)ADC平臺

　　56.A-T，G-C，還有更(geng)多(duo)的嗎(ma)?Synthorx推(tui)出新(xin)的DNA堿基配對技術

　　57.Terravab尋(xun)求征服(fu)MRSA的解決方案

　　58.大腦(nao)疼痛?Trigemina尋求(qiu)突破血腦(nao)屏障的方案

　　59.Tunitas的融合(he)蛋白(bai)旨在對抗(kang)過敏性(xing)疾(ji)病

 　　60.UnumTherapeutics獲1200萬美元A輪融資(zi)用于ACTR平臺藥物的開發(fa)

　　61.ThirdRock資(zi)助的(de)Voyager獲得(de)4500萬美(mei)元以支(zhi)持中樞神經系(xi)統基因療法藥物的(de)開發

　　62.Vyome獲800萬美元支持皮膚病藥物開發

　　63.Xeris重(zhong)新思考傳遞技術，改善低血糖治(zhi)療

　　64.生物技(ji)術領域(yu)老(lao)將Coles重返第一(yi)線，加入初創公司Yumanity

　　65.再鼎(ding)醫藥(yao)與賽諾菲(fei)就慢阻(zu)肺臨床(chuang)前藥(yao)物(wu)達成交易